Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点站

2021-11-16 01:41 来源:唐山男科医院

囊肿性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常冲击循环系统,但也常时有发生大肠、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药近日宣布,两项III期科学研究实地调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco(ivacaftor)新添重新三组合计划治疗囊性纤维化患儿的有效性和耐用性,结果调查结果,新添治疗法超越了肺部显着优化的主要终点站。Vertex制药的首席诊疗官Reshma Kewalramani对此,新添计划可能为绝大多数仅仅有一个F508del等位基因的CF患儿备有外科益处。

在科学研究中会,将385名12岁及以上患有一个F508del等位基因和一个最小基本功能等位基因的患儿随机均等到VX-659/tezacaftor/Kalydeco新添计划三组或低剂量三组,治疗24周。该科学研究的主要终点站都有基线到第4周,1秒钟用力呼气量(ppFEV1)的平均仅仅变化。中会期统计分析的数据调查结果,与低剂量相对于,新添计划将第4周ppFEV1的平均仅仅变化提高了14个百分点。Vertex对此,该统计分析的有效性和耐用性数据赞同向FDA审批VX-659/tezacaftor/Kalydeco新添重新三组合计划,用于患有一种F508del等位基因和一种最小基本功能等位基因的患儿。

许多现代来历:

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